骨髓增生异常综合征 造血干细胞移植有什么用？

　　骨髓增生异常综合征（MDS）这个病是能够治好的，治愈的唯一方式是造血干细胞移植。造血干细胞移植就是重建病人正常的造血功能和免疫状态，从而达到根治疾病的目的。通过造血干细胞移植，大概2/3的病人能获得长期生存。

　　造血干细胞移植是治愈MDS的唯一方法

　　吴德沛大夫：大家好！我是苏州大学附属第一医院血液科的吴德沛大夫，苏州大学附属第一医院血液科是国家的重点学科，是中国几个主要的造血干细胞移植中心之一，年移植量在500例以上。

　　问：骨髓增生异常综合征（MDS）治得好吗？

　　吴德沛大夫：MDS这个病是能够治好的，治愈的唯一方式是造血干细胞移植。

　　问：进行移植治疗能达到哪些效果？

　　吴德沛大夫：造血干细胞移植就是重建病人正常的造血功能和免疫状态，从而达到根治疾病的目的。通过造血干细胞移植，大概2/3的病人能获得长期生存。

　　问：患者在移植之前有贫血、感染或者容易出血等表现，通过移植治疗，可以缓解吗？

　　吴德沛大夫：贫血、感染或者容易出血等是MDS的临床表现，这主要是由于外周血中红细胞减少、白细胞减少或者血小板低所造成的。通过造血干细胞移植，可以帮助骨髓造血功能恢复，随着外周血中这三大细胞的水平逐渐正常，贫血、感染或者容易出血等表现也会缓解甚至消失。

　　问：老百姓常说的骨髓移植和造血干细胞移植有区别吗？

　　吴德沛大夫：实际上对老百姓而言，这两个概念没有区别。但从严格意义上来讲，老百姓所说的骨髓移植是造血干细胞移植的一种，移植给患者的干细胞来源于骨髓。但其实，造血干细胞的来源有多种，比如外周血液、骨髓和脐带血等。在医学上，移植的干细胞来源于骨髓就叫骨髓移植；来源于外周血就叫外周血干细胞移植；来源于脐带血，就叫脐带血移植。

　　问：MDS所移植的干细胞来源于哪里？

　　吴德沛大夫：对于MDS，这三种来源的干细胞都可以移植。具体选择哪种比较多，不同的移植中心以及供体和患者的意愿不同，有所区别。总体上来说，做外周血干细胞移植的比例最高，因为取血比较容易，不会给供体带来较大的痛苦，也不需要麻醉。其次较多的是骨髓造血干细胞移植，这需要供体到手术室接受麻醉才能取到骨髓的干细胞。

　　由于脐带血所含有的干细胞数量较少，对于体形高大的患者，可能就需要两份脐带血才能移植成功，否则起效较慢，还会引起排斥反应。因此，脐带血干细胞移植使用率较前两种低一些。

　　MDS患者做移植治疗的成功率有多高？

　　问：移植治疗的费用一般是多少？

　　吴德沛大夫：根据造血干细胞的来源不同，费用有所差别。比如脐带血干细胞造血速度慢、需要抗感染治疗的时间长，住移植仓的时间也较长，费用就会比其他两种高一些。

　　另外，移植的费用还跟病人的年龄有关，比如年纪较大的病人会合并一些慢性疾病，身体素质较差，容易出现并发症。如果并发症及时得到处理，花费不会增加太多；但是若患者出现严重并发症，就会导致花费增加很多。

　　问：移植的成功率高吗？

　　吴德沛大夫：移植的成功率和很多因素有关，比如疾病的发展状况、患者的年龄、供体的年龄、性别等因素。通过总体的统计资料来看，大约2/3的MDS患者通过骨髓移植能获得较好的疗效。

　　比如，早期MDS进行移植治疗的成功率高于晚期患者；供体和受体的年龄较轻时，成功率会比较高；男性供体比女性供体使患者获得的移植成功率高。

　　问：是不是所有类型的MDS患者都可以做移植？

　　吴德沛大夫：由于MDS不是一种疾病，而是一组疾病，通过最新的IPSS评分系统，根据其危险程度不同，可以分为5个等级。一般来说，中危和高危的患者一旦确诊，就要尽早进行移植治疗；相对低危的患者可以暂时药物治疗控制病情发展，若药物不管用了，或者病情有新的进展，就应该考虑做造血干细胞移植了。

　　问：做造血干细胞移植有年龄限制吗？

　　吴德沛大夫：一般是有年龄限制的，中国指南推荐65岁以下的MDS患者适合移植治疗，而国外，年龄限制没那么严格，甚至有76岁的患者做移植的。这主要是由于年纪越大，对移植前的预处理的耐受性就越差，移植后产生并发症的可能性就越高。随着移植技术的进步，有的患者可以先进行低强度的预处理，然后再进行骨髓移植，以减少移植后的并发症等情况，最大限度改善移植的效果。

　　MDS患者何时移植效果最佳？

　　问：MDS患者什么时候进行移植治疗最好？

　　吴德沛大夫：移植的时机很重要，对于相对高危的患者，确诊之后就要尽快做移植，相对于先进行各种治疗，无效后再进行移植治疗的高危患者来说，前者的成功率明显要高一些。如果是危险程度较低的MDS患者，可以先通过支持治疗或者化疗，如果治疗无效了，再进行移植治疗也不迟。总之，患者何时进行移植治疗，应该根据病情的发展情况来看。

　　问：如果患者已经转化为急性髓系白血病（AML）了，还能做移植治疗吗？

　　吴德沛大夫：这种情况也可以做。若MDS患者转化为AML了，可以先通过药物治疗，稳定好病情后，再进行造血干细胞移植。

　　患者已经转化为AML，移植治疗的效果会受影响吗？

　　吴德沛大夫：若患者已经转化为AML，再进行移植的效果会受到影响，相对于高危的MDS患者来说，前者的成功率会降低。但是，若患者已经转化为AML，只有进行移植才能获得治愈的机会。

　　MDS患者做移植治疗的过程是怎样的？

　　问：进行造血干细胞移植所说的配型就是一般所说的血液配型吗？

　　吴德沛大夫：通常所说的血液配型指红细胞血型，分为A型、B型、O型、AB型四种情况，一般输血前都要做供体和患者的红细胞血型比对。而造血干细胞移植所说的配型，其实是指人体白细胞上面的一种特殊的识别系统——人类白细胞抗原（HLA），这与人体的免疫系统密切相关，如果供体和受体的HLA兼容性很差，那么移植到体内的干细胞就会被患者本身的免疫系统攻击，从而导致移植失败。因此，移植前最关键的就是看供体和受体的HLA是否匹配。

　　问：干细胞移植的过程大概是怎样的？

　　吴德沛大夫：首先，要稳定患者的病情，最好处于疾病缓解的状态，此时没有出现感染等并发症，也没有严重的合并症，比如心脏病等，这样能够让患者获得最大的治愈机会。同时，要寻找匹配的造血干细胞，遵循优中选优的原则。比如首先选择HLA系统全相合的造血干细胞；如果没有全相合的，就可以从有血缘关系的亲属中寻找具有半相合的造血干细胞；或者从骨髓库中寻找没有血缘关系，但是匹配度比较高的骨髓造血干细胞或者脐带血干细胞。

　　当患者病情稳定了，同时也找到了合适的骨髓，就可以安排病人进行移植了。

　　移植的过程：首先患者需要进入无菌病房，也称为净化仓，实际上就是一种空气被过滤的无菌病房。进到无菌病房后，需要用多种药物进行预处理，想办法把患者体内异常的骨髓造血干细胞清理掉，相当于给即将移植进来的造血干细胞挪出位置。然后，将供体的造血干细胞像输血一样，输到患者体内。造血干细胞有个特点——归巢功能，就是输到患者外周血液中的干细胞，会自动地通过循环系统，回归到骨髓之中，重建患者的骨髓造血功能，这个归巢的过程大概需要两周。待植入的造血干细胞在患者体内成功造血，产生了红细胞、白细胞、血小板等血细胞后，就说明移植成功了，也称为植活。

　　植活后，还要进行移植后的处理，比如使用免疫抑制剂。而且，患者的造血功能重建后，免疫系统会逐渐重建，但是一般需要一年甚至更久，因此这期间的重点就是预防感染，避免去公共场所，尽量待在比较干净的环境里。

　　问：移植一次就能成功吗？

　　吴德沛大夫：一般都是一次移植就能解决问题，除非是高危的MDS患者，有复发的苗头或者已经复发了的患者，还要做二次移植。但这种情况非常少见，一般发现MDS有复发趋势时，就要及时干预了，比如减少免疫抑制剂的剂量，或者直接再输一次供体的血液，巩固干细胞的造血功能。

　　MDS患者移植后要注意哪些问题？

　　问：移植术后还需要接受支持治疗或者化疗吗？

　　吴德沛大夫：移植之后就不再进行这些治疗了。因为移植成功的造血干细胞会帮助患者重建造血功能，会产生正常的血细胞，就不需要支持治疗或者化疗了。

　　问：移植后会产生排斥反应吗？

　　吴德沛大夫：会有排斥反应。老百姓常说的排斥反应一般是指，一个外来的器官移植到患者身体后，患者本身的免疫系统会把这个器官当做外来物给排斥掉，导致移植失败，这多见于实体器官的移植，比如肾移植、心脏移植、肝移植等。但是，对于造血干细胞移植恰恰相反，造血干细胞移植所产生的排斥反应是指，移植进去的造血干细胞攻击患者自己的组织器官，导致患者出现不良反应，这叫做移植物抗宿主病。

　　移植物抗宿主病分为急性和慢性两种，急性的发生于移植后3个月以内，主要出现皮疹，肝功能异常（特别是黄疸），还有消化道症状，比如腹痛、腹泻、恶心呕吐等。慢性的就会复杂一些，一般发生于移植3个月以后，有的是急性转化而来的。

　　但实际上，发生排斥反应的几率比较低，外周血干细胞移植和骨髓造血干细胞移植发生排斥的几率是1%~2%，脐带血发生排斥反应的是5%~8%。

　　问：如果出现移植物抗宿主病，该如何处理？

　　吴德沛大夫：最常见的办法就是使用免疫抑制剂进行预防，但是如果已经出现这种排斥反应，及时干预的话，多数患者的病情都能得到控制。

　　问：移植后一般复查哪些内容？

　　吴德沛大夫：复查包括血常规检查、骨髓穿刺检查、免疫功能的检查等。若患者有肺部病灶，还要做肺部影像学检查等。

　　问：进行复查的意义是什么？

　　吴德沛大夫：复查一方面是为了看有没有复发迹象，另一方面是为了检查移植进去的造血干细胞有没有好好的活在患者的骨髓里。第三就是检测是否有发生了感染，干扰了骨髓造血系统的重建。

　　问：移植之后，患者日常生活中要注意哪些问题？

　　吴德沛大夫：移植之后最关键的就是防止感染，病人要待在一个相对干净的环境里，不要放置鲜花，尽可能让空气清洁，减少病原微生物、过敏原的入侵。尽量不要去公共场所，减少人员的探视，避免接触有感冒症状的人群，外出时注意保护自己，比如戴口罩等。在饮食上，尽量不生吃食物，瓜果生吃前做好消毒杀菌工作。

　　除了预防感染，患者还要定期复查，监测体内免疫抑制药物的浓度，肝肾功能是否良好，要求免疫抑制药物既能发挥较好的疗效，也尽可能减少药物的副作用。另外还要监测感染性指标。

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